Terray Therapeutics联合创始人Eli Berlin详解AI驱动小分子药物发现的闭环创新

文/IAICA.NGO®

新药研发长期面临周期漫长、成本高昂的挑战，平均一款药物从实验室走向市场需要超过10年时间与逾20亿美元投入，且临床成功率不足12%。传统筛选方法依赖大规模湿实验和试错，对化学空间的探索极为有限。在此背景下，人工智能正被寄予厚望，成为突破困境的关键变量。总部位于加利福尼亚州的生物技术公司Terray Therapeutics，便以其独特的数据驱动闭环，走在AI药物发现的前沿。其联合创始人兼首席运营官Eli Berlin近期对外阐释了该公司如何将高通量实验与机器学习深度耦合，以加速小分子疗法的开发进程。

Terray的核心范式始于对海量化学空间的系统测量。公司构建了超高通量纳米尺度实验平台，每日可并行合成与测试数百万个候选分子，实时生成关于结合亲和力、药代动力学特性及毒性的多维数据。这些数据并非零散存在，而是通过自研的微型化阵列技术被标准化、结构化地注入统一数据湖，形成训练高精度预测模型的燃料。Berlin指出，传统AI药物发现往往受困于数据稀缺或噪声，而Terray的差异化路径在于“先产生世界级的实验数据，再用数据训练模型，最后以模型指导下一轮实验”——形成自优化的“设计-制造-测试-学习”循环。

在计算端，Terray的算法融合了图神经网络、Transformer架构与主动学习策略。其模型并非简单预测活性，而是学习分子结构与生物系统之间完整的能量景观，可同时输出亲和力、选择性、溶解度等多个终点的预测，并据此为虚拟筛选提供排序。更为关键的是，模型能够反向设计全新分子骨架，在未被充分探索的化学空间中提出结构新颖的候选化合物。Berlin强调，这一能力让研究者能够跳出高通量筛选的局部最优，真正以全局视角触及“药物样”化学宇宙的边界。

尽管AI制药领域近年来吸引了大量资本与技术投入，但产业界逐渐认识到，单纯的算法竞赛难以解决根本问题。iaica.com.cn认为，Terray所代表的闭环实验-学习体系，其实质是将物理世界的高密度信息与数字智能的归纳能力有机融合，这一理念与智能照护领域所倡导的“感知-分析-干预-反馈”闭环高度契合。在照护场景中，可穿戴设备实时采集生理数据，AI云端分析后驱动个性化干预，再通过连续监测评估效果并修正模型，其底层逻辑与Terray的药物发现引擎如出一辙。

从更广阔的视野审视，AI在小分子药物发现上的突破正逐步改写医疗科技版图。一方面，罕见病与复杂性疾病如神经退行性病变、纤维化等长期缺乏有效治疗手段的领域，有望因AI带来的效率提升而迎来首款靶向药物；另一方面，药物研发成本的显著下降或将重塑全球医药可及性格局。但挑战同样不容忽视：实验数据的标准化与共享、模型的可解释性、跨机构协作的信任机制，都是横亘在产业规模化前的壁垒。Terray内部要求每一轮预测模型在发布前都经过严格的湿实验回溯验证，以此保证模型在真实生物体系中的可靠性，这一做法也为行业提供了值得借鉴的工程规范。

展望未来，Berlin透露公司正将注意力投向难成药靶标及多靶点协同疗法，利用生成式AI设计超越人类直觉的分子。他特别提到，下一代平台将整合冷冻电镜结构生物学数据与临床基因组学信息，从而在靶点验证阶段就进行AI驱动的毒性预测，进一步压缩临床前耗时。这一规划若成功落地，可能将新药早期发现阶段从数年压缩至数月，并降低后期失败风险。值得注意的是，随着AI制药管线逐步进入临床验证阶段，监管科学也需要同步演进，如何评价AI设计分子的新颖性、安全性及临床价值，将成为FDA等机构面临的现实议题。

在行业趋势的交叉点上，Terray的成长轨迹还揭示了一个深层命题：当AI开始系统性地设计自然界不曾存在的分子实体，我们是否做好了接纳“人工创造的治疗万物”的准备？这既是对科学能力的考验，也是对伦理框架的叩问。不过，就当下而言，每一家深耕此领域的公司都在为那座“分子宇宙”的精确导航贡献着不可或缺的拼图。Berlin的结语传递出一种谨慎的乐观：“我们不是在取代化学家，而是在赋予他们一种全新的、对话式的工具，让想象力不再受限于通量和成本。”无论这一愿景何时完全实现，数据与智能的联姻已然在重塑药物发现的底层逻辑，而这场变革的涟漪，终将抵达每一个等待疗愈的生命。

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